Endo Type: Hvem Har Virkelig Ikke-24?

denne artikel er et samarbejde mellem MedPage Today og:

annoncen omrører. Der er ingen baggrundsmusik, ingen iørefaldende jingle. Bare en dyb baryton stemme: “Du kan ikke se mig på grund af radio, og jeg kan ikke se dig, fordi jeg er helt blind.”

det er en national radiokampagne for tasimelteon, en melatoninreceptoragonist, der i November vandt FDA-godkendelse for ikke-24-timers søvn – vågne lidelse-bekvemt forkortet til ” ikke-24.”

den blinde mand – hvis navn er Lynn, ifølge drugmaker Vanda Pharmaceuticals’ hjemmeside på betingelse – beskriver ikke at sove gennem natten, kæmper for at holde sig vågen om dagen og kæmper for at “bare holde op.”

disse symptomer kan lyde velkendte for personer med søvnløshed eller jetlag – forhold, hvor Vanda oprindeligt studerede tasimelteon. På trods af positive fase III-undersøgelser besluttede virksomheden at forfølge en indikation i døgnrytmeforstyrrelser hos totalt blinde patienter i stedet.

flytningen kom også med orphan drug status.

i en e-mail til MedPage Today sagde en talsmand for Vanda, at skiftet blev foretaget, fordi det under disse undersøgelser “blev klart, at tasimelteon var en døgnrytmeregulator og var bedst egnet til behandling af døgnrytmeforstyrrelser.”

men potentialet for off-label brug er enormt, ifølge flere eksperter på området kontaktet af MedPage i dag.

“lægemidler bruges ofte meget ud over deres oprindelige indikation,” sagde David Rapoport, MD, medicinsk direktør for Sleep Disorders Center ved NYU Langone Medical Center, som ikke var involveret i udviklingen af tasimelteon. “Dette stof er sandsynligvis passende til jetlag og andre forhold, hvor den grundlæggende mekanisme er den samme.”

en anden melatoninreceptoragonist, ramelteon, udviklet af Takeda, er godkendt til søvnløshed. Ligesom tasimelteon er det målrettet mod hjernens MT1-og MT2-receptorer.Vanda-talsmanden sagde, at annoncerne er “en del af en ikke-mærket sygdomsuddannelsesindsats for at øge bevidstheden om ikke-24-timers søvnvågneforstyrrelse blandt blinde individer”, og at virksomheden “følger reglerne for ikke-branded og branded marketingindsats.”

ud over sin Ikke-24 hjemmeside kører den også learnmorenon24.com, samt en YouTube-side med to videoer af blinde patientvurderinger.og Circadian Sleep Disorders netværk vandt nonprofit status i April 2012, omkring et år før Vanda indsendt sin NDA for tasimelteon til FDA.

flere medlemmer af det medicinske rådgivende udvalg var involveret i tasimelteon-studier eller er konsulenter for Vanda.

der er ingen tvivl om, at tilstanden er besværlig for blinde patienter, der har mistet receptorerne i deres øje, der ville signalere til deres cirkadiske veje for at holde deres interne ure i skak.det blev først beskrevet i oktober 1977-udgaven af Science af Miles et al., der rapporterede, at en 28-årig blind mand løb på et 24,9-timers internt ur. Det normale kropsur kører på omkring en 24,25-timers tidsplan, med den ekstra “drift” indbygget for at hjælpe med at tilpasse sig ændringer i søvnmønstre som f.eks.at strække det ur så markant kan sætte dig i et andet tidsområde inden for en uge, sagde Elisabeth Klerman, MD, ph.d., fra Brigham og kvinders Hospital i Boston, der var involveret i forsøg med tasimelteon i jetlag.

” i denne uge er du i Boston, næste uge Chicago, den næste Denver, derefter Californien,” fortalte Klerman til MedPage Today.

forskere vurderer, at omkring halvdelen af alle blinde patienter har tilstanden. Men det er langt mindre klart, hvor mange seende patienter har ikke-24. Robert Sack, MD, fra Oregon Health and Sciences University, en respekteret ekspert på tilstanden, fortalte MedPage i dag, at der har været færre end 100 tilfælde af seende mennesker med ikke-24 søvnvågneforstyrrelse rapporteret i den videnskabelige litteratur.

der er dog en diagnosekode i både ICD-9 og ICD-10 for “circadian rhythm sleep disorder, free-running type”, og DSM-5 viser det som en døgnrytme søvn-vågne lidelse, “ikke-24-timers søvn-vågne type.”

faktisk har eksperter inden for søvnmedicinsk område kendt tilstanden som” fritløbende “eller” ikke-indblandet “døgnrytmeforstyrrelse, og nu” mange af os kender det ved alle tre af disse navne”, sagde Bradley Vaughn, MD, en søvnmedicinsk ekspert ved UNC School of Medicine.

med de nationale radioannoncer kan blinde patienter-og muligvis seende mennesker med søvnløshed, jetlag og andre søvnproblemer-kun kende det som ikke-24.

Endo Type er en blog af Kristina Fiore for læsere med interesse for endokrinologi.

Skriv et svar

Din e-mailadresse vil ikke blive publiceret.