Endo-Typ: Wer hat wirklich Non-24?

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Die Anzeige bewegt sich. Es gibt keine Hintergrundmusik, keinen eingängigen Jingle. Nur eine tiefe Baritonstimme: „Du kannst mich wegen des Radios nicht sehen, und ich kann dich nicht sehen, weil ich total blind bin.Es ist eine nationale Radiokampagne für Tasimelteon (Hetlioz), einen Melatonin-Rezeptor-Agonisten, der im November die FDA-Zulassung für eine Nicht–24-Stunden-Schlaf-Wach-Störung erhielt – bequem verkürzt auf „Non-24.Der blinde Mann – dessen Name Lynn ist, laut der Website des Arzneimittelherstellers Vanda Pharmaceuticals – beschreibt, dass er die Nacht nicht durchschlafen kann, tagsüber darum kämpft, wach zu bleiben, und darum kämpft, „einfach mitzuhalten.“Diese Symptome mögen Menschen mit Schlaflosigkeit oder Jetlag bekannt vorkommen – Bedingungen, unter denen Vanda ursprünglich Tasimelteon studierte. Trotz positiver Phase-III-Studien entschied sich das Unternehmen stattdessen für eine Indikation bei zirkadianen Rhythmusstörungen bei völlig blinden Patienten.

Der Umzug kam auch mit Orphan Drug Status.In einer E-Mail an MedPage sagte ein Sprecher von Vanda heute, dass der Wechsel vorgenommen wurde, weil während dieser Studien „klar wurde, dass Tasimelteon ein zirkadianer Rhythmusregulator war und am besten zur Behandlung von zirkadianen Rhythmusstörungen geeignet war.“

Das Potenzial für den Off-Label-Einsatz ist jedoch enorm, so mehrere Experten auf diesem Gebiet, die heute von MedPage kontaktiert wurden.“Medikamente werden häufig weit über ihre ursprüngliche Indikation hinaus eingesetzt“, sagte David Rapoport, MD, medizinischer Direktor des Schlafstörungszentrums am NYU Langone Medical Center, der nicht an der Entwicklung von Tasimelteon beteiligt war. „Dieses Medikament ist wahrscheinlich für Jetlag und andere Bedingungen geeignet, bei denen der grundlegende Mechanismus derselbe ist.“

Ein weiterer Melatonin-Rezeptor-Agonist, Ramelteon (Rozerem), entwickelt von Takeda, ist für Schlaflosigkeit zugelassen. Wie Tasimelteon zielt es auf die MT1- und MT2-Rezeptoren des Gehirns ab.Der Vanda-Sprecher sagte, die Anzeigen seien „Teil einer Bemühungen zur Aufklärung über Krankheiten ohne Markenzeichen, um das Bewusstsein für Nicht-24-Stunden-Schlaf-Wach-Störungen bei Blinden zu schärfen“, und das Unternehmen befolge „die Vorschriften für Marketingbemühungen ohne Markenzeichen und Marken.“

Zusätzlich zu seiner Nicht-24-Website betreibt es auch learnmorenon24.com , sowie eine YouTube-Seite mit zwei Videos von blinden Patientenberichten.

Und das Circadian Sleep Disorders Network gewann im April 2012 den gemeinnützigen Status, etwa ein Jahr bevor Vanda seine NDA für Tasimelteon bei der FDA einreichte.

Mehrere Mitglieder des medizinischen Beirats waren an Tasimelteon-Studien beteiligt oder sind Berater von Vanda.Es besteht kein Zweifel, dass der Zustand für blinde Patienten problematisch ist, die die Rezeptoren in ihrem Auge verloren haben, die ihren zirkadianen Bahnen signalisieren würden, ihre inneren Uhren in Schach zu halten.Es wurde erstmals in der Oktober-Ausgabe 1977 von Science von Miles et al. beschrieben, die berichteten, dass ein 28-jähriger blinder Mann auf einer 24,9-Stunden-internen Uhr lief. Die normale Körperuhr läuft nach einem 24,25-Stunden-Zeitplan, wobei die zusätzliche „Drift“ eingebaut ist, um sich an Änderungen der Schlafmuster anzupassen, z. B. das Überqueren von Zeitzonen.Wenn Sie diese Uhr so stark dehnen, können Sie innerhalb einer Woche in eine andere Zeitzone versetzt werden, sagte Elizabeth Klerman, MD, PhD, vom Brigham and Women’s Hospital in Boston, die an Versuchen mit Tasimelteon bei Jetlag beteiligt war.“Diese Woche bist du in Boston, nächste Woche in Chicago, die nächste in Denver, dann in Kalifornien“, sagte Klerman zu MedPage Today.

Forscher schätzen, dass etwa die Hälfte aller blinden Patienten an dieser Krankheit leidet. Aber es ist weit weniger klar, wie viele sehende Patienten Non-24 haben. Robert Sack, MD, von Oregon Health and Sciences University, ein angesehener Experte für die Bedingung, sagte MedPage Heute, dass es weniger als 100 Fälle von sehenden Menschen mit Nicht-24 Schlaf-Wach-Störung in der wissenschaftlichen Literatur berichtet.Es gibt jedoch einen Diagnosecode in ICD-9 und ICD-10 für „zirkadiane Rhythmus-Schlafstörung, freilaufender Typ“, und das DSM-5 listet es als zirkadiane Rhythmus-Schlaf-Wach-Störung auf, „Nicht-24-Stunden-Schlaf-Wach-Typ.Tatsächlich haben Experten auf dem Gebiet der Schlafmedizin die Erkrankung als „freilaufende“ oder „nicht mitgerissene“ zirkadiane Rhythmusstörung bezeichnet, und jetzt „kennen viele von uns sie unter allen drei Namen“, sagte Bradley Vaughn, MD, ein Schlafmedizinexperte an der UNC School of Medicine.Mit den nationalen Radioanzeigen können blinde Patienten – und möglicherweise sehende Menschen mit Schlaflosigkeit, Jetlag und anderen Schlafproblemen – es nur als Nicht-24 kennen.

Endo Type ist ein Blog von Kristina Fiore für Leser mit Interesse an Endokrinologie.

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