Tipo End: Chi ha davvero non-24?

Questo articolo è una collaborazione tra MedPage oggi e:

L’annuncio è agitazione. Non c’è musica di sottofondo, nessun jingle orecchiabile. Solo una profonda voce baritonale: “Non puoi vedermi a causa della radio, e non posso vederti perché sono totalmente cieco.”

È una campagna radiofonica nazionale per tasimelteon (Hetlioz), un agonista del recettore della melatonina che a novembre ha vinto l’approvazione della FDA per il disturbo sonno-veglia non di 24 ore-convenientemente abbreviato in “Non-24.”

Il cieco – il cui nome è Lynn, secondo il sito web del drugmaker Vanda Pharmaceuticals sulla condizione-descrive di non dormire tutta la notte, di lottare per rimanere svegli durante il giorno e di lottare per ” tenere il passo.”

Questi sintomi possono sembrare familiari alle persone con insonnia o jet lag – condizioni in cui Vanda inizialmente ha studiato tasimelteon. Nonostante gli studi positivi di fase III, la società ha deciso di perseguire un’indicazione nei disturbi del ritmo circadiano in pazienti totalmente ciechi.

La mossa è venuto anche con lo stato di farmaco orfano.

In una e-mail a MedPage oggi, un portavoce di Vanda ha detto che l’interruttore è stato fatto perché durante quegli studi “è diventato chiaro che tasimelteon era un regolatore del ritmo circadiano ed era più adatto per trattare i disturbi del ritmo circadiano.”

Ma il potenziale per l’uso off-label è enorme, secondo diversi esperti del settore contattati da MedPage oggi.

“I farmaci sono spesso usati ampiamente oltre la loro indicazione iniziale”, ha detto David Rapoport, MD, direttore medico del Sleep Disorders Center presso il NYU Langone Medical Center, che non è stato coinvolto nello sviluppo di tasimelteon. “Questo farmaco è probabilmente appropriato per jet lag e altre condizioni in cui il meccanismo di base è lo stesso.”

Un altro agonista del recettore della melatonina, ramelteon (Rozerem), sviluppato da Takeda, è approvato per l’insonnia. Come tasimelteon, prende di mira i recettori MT1 e MT2 del cervello.

Il portavoce di Vanda ha detto che gli annunci sono “parte di uno sforzo di educazione alle malattie senza marchio per aumentare la consapevolezza per il disturbo sonno-veglia non di 24 ore tra gli individui non vedenti” e che la società sta “seguendo i regolamenti stabiliti per gli sforzi di marketing senza marchio e di marca.”

Oltre al suo sito web non-24, viene eseguito anche learnmorenon24.com, così come una pagina di YouTube con due video di testimonianze di pazienti ciechi.

E la rete circadiana di disturbi del sonno ha vinto lo stato senza scopo di lucro nell’aprile 2012, circa un anno prima che Vanda presentasse la sua NDA per tasimelteon alla FDA.

Diversi membri del comitato consultivo medico sono stati coinvolti negli studi tasimelteon o sono consulenti di Vanda.

Non c’è dubbio che la condizione sia fastidiosa per i pazienti ciechi, che hanno perso i recettori nei loro occhi che segnalerebbero ai loro percorsi circadiani per tenere sotto controllo i loro orologi interni.

Fu descritto per la prima volta nel numero di Science dell’ottobre 1977 da Miles et al, che riferì che un cieco di 28 anni correva su un orologio interno di 24,9 ore. Il normale orologio del corpo funziona su un programma di 24,25 ore, con la “deriva” extra integrata per adattarsi ai cambiamenti nei modelli di sonno come l’attraversamento dei fusi orari.

Allungare quell’orologio in modo così significativo può metterti in un fuso orario diverso entro una settimana, ha detto Elizabeth Klerman, MD, PhD, di Brigham and Women’s Hospital di Boston, che è stata coinvolta in prove di tasimelteon in jet lag.

“Questa settimana sei a Boston, la prossima settimana a Chicago, la prossima a Denver, poi in California”, ha detto Klerman a MedPage oggi.

I ricercatori stimano che circa la metà di tutti i pazienti non vedenti ha la condizione. Ma è molto meno chiaro quanti pazienti vedenti hanno Non-24.

Robert Sack, MD, dell’Oregon Health and Sciences University, un esperto rispettato sulla condizione, ha detto oggi a MedPage che ci sono stati meno di 100 casi di persone vedenti con disturbi del sonno-veglia non 24 riportati nella letteratura scientifica.

Esiste, tuttavia, un codice di diagnosi sia in ICD-9 che in ICD-10 per “disturbo del sonno del ritmo circadiano, tipo free-running” e il DSM-5 lo elenca come disturbo del sonno-veglia del ritmo circadiano, “tipo di sonno-veglia non 24 ore.”

In effetti, gli esperti nel campo della medicina del sonno hanno conosciuto la condizione come disturbo del ritmo circadiano “free-running” o “non trascinato”, e ora” molti di noi lo sanno con tutti e tre quei nomi”, ha detto Bradley Vaughn, MD, esperto di medicina del sonno presso la Scuola di medicina UNC.

Con gli annunci radio nazionali, i pazienti non vedenti-e, eventualmente, le persone vedenti con insonnia, jet lag, e altri problemi di sonno-possono conoscere solo come Non-24.

End Type è un blog di Kristina Fiore per i lettori con un interesse in endocrinologia.

Lascia un commento

Il tuo indirizzo email non sarà pubblicato.